La Anvisa (Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil) canceló este lunes (24) el registro condicional de Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), una terapia génica usada en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y considerada uno de los medicamentos más caros del mundo, con una dosis única estimada en hasta R$ 20 millones. La decisión fue publicada en el Diario Oficial de la Unión y, según la agencia, partió de un pedido del fabricante, Roche.
En un comunicado conjunto, Anvisa y Roche afirmaron que el conjunto de datos disponibles hasta ahora no fue suficiente para cumplir los requisitos regulatorios necesarios para mantener el registro condicional. Con la cancelación, quedan oficialmente suspendidas la importación, la distribución y la comercialización de Elevidys en Brasil, informó el diario Folha de S.Paulo.
El registro condicional es una aprobación provisional que la Anvisa concede a medicamentos para enfermedades raras o graves. La empresa debe seguir enviando datos mientras el producto ya está en uso; si la información no confirma los beneficios esperados, el registro puede ser cancelado. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara que causa degeneración progresiva de los músculos.
Historial de alertas de seguridad
Elevidys obtuvo el registro condicional en Brasil en diciembre de 2024. En julio de 2025, la comercialización fue suspendida como medida de precaución, después de que la terapia fuera asociada a muertes por insuficiencia hepática aguda en Estados Unidos. Según Folha, la FDA, la agencia reguladora estadounidense, relacionó tres muertes con la terapia génica: dos niños con distrofia muscular de Duchenne que usaban el medicamento y un adulto con distrofia muscular de cinturas.
En Brasil, diez niños fueron tratados con el medicamento hasta la suspensión, y tres notificaciones de efectos adversos habían sido recibidas por la Anvisa hasta julio del año pasado, según la agencia. Elevidys no estaba incorporado al SUS, el sistema público de salud brasileño, y llegaba a los pacientes por medio de decisiones judiciales. El Ministerio de Salud llegó a pagar R$ 17 millones por dosis, de acuerdo con Folha.
La Anvisa informó que la cancelación no altera las obligaciones de Roche de acompañar a los pacientes ya expuestos al medicamento, incluidos los brasileños que recibieron Elevidys entre diciembre de 2024 y julio de 2025, con monitoreo continuo de seguridad. Roche dijo que sigue comprometida con el programa clínico de la terapia y con la presentación de nuevas evidencias, y la Anvisa afirmó estar dispuesta a evaluar prioritariamente futuras solicitudes del medicamento.