A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica usada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne e considerada um dos medicamentos mais caros do mundo, com dose única estimada em até R$ 20 milhões. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e, segundo a agência, partiu de um pedido da fabricante, a Roche.

Em comunicado conjunto, Anvisa e Roche afirmaram que o conjunto de dados disponíveis até agora não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional. Com o cancelamento, ficam oficialmente suspensas a importação, a distribuição e a comercialização do Elevidys no Brasil, informou a Folha de S.Paulo.

O registro condicional é uma aprovação provisória dada pela Anvisa a medicamentos para doenças raras ou graves. A empresa precisa continuar enviando dados enquanto o produto já está em uso; se as informações não confirmarem os benefícios esperados, o registro pode ser cancelado. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que causa degeneração progressiva dos músculos.

Histórico de alertas de segurança

O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a comercialização foi suspensa como medida de precaução, depois que a terapia foi associada a mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos. Segundo a Folha, a FDA, agência reguladora americana, relacionou três mortes à terapia gênica: duas crianças com distrofia muscular de Duchenne que usavam o medicamento e um adulto com distrofia muscular de cinturas.

No Brasil, dez crianças foram tratadas com o remédio até a suspensão, e três notificações de efeitos adversos haviam sido recebidas pela Anvisa até julho do ano passado, segundo a agência. O Elevidys não era incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) e chegava aos pacientes por meio de decisões judiciais. O Ministério da Saúde chegou a pagar R$ 17 milhões por dose, de acordo com a Folha.

A Anvisa informou que o cancelamento não altera as obrigações da Roche de acompanhar os pacientes já expostos ao medicamento, incluindo os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com monitoramento contínuo de segurança. A Roche disse que segue empenhada no programa clínico da terapia e na apresentação de novas evidências, e a Anvisa afirmou estar disposta a avaliar prioritariamente futuras submissões do medicamento.