La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (Anvisa) suspendió el lunes (14) los ensayos clínicos brasileños de una terapia celular experimental de Novartis para enfermedades autoinmunes. La decisión, publicada en el Diário Oficial da União, el boletín oficial brasileño, llega 13 días después de que la farmacéutica suiza paralizara temporalmente el programa global del producto, el rapcabtagene autoleucel (rap-cel o YTB323), tras la muerte de tres pacientes.
La orden interrumpe las pruebas en humanos y el ingreso de nuevos voluntarios en el país. Según el g1, tres protocolos de fase 2 probaban el rap-cel en pacientes con granulomatosis con poliangeítis, poliangeítis microscópica, lupus eritematoso sistémico, nefritis lúpica y esclerosis sistémica cutánea difusa. La fase 2 evalúa principalmente la seguridad en un número mayor de personas. No se ha divulgado cuántos voluntarios ya fueron tratados en Brasil.
Lo confirmado y lo que sigue en análisis
Está confirmado que hubo tres muertes en el programa global y que Novartis atribuyó las reacciones graves a una condición conocida como síndrome hemofagocítica asociada a células efectoras inmunes (IEC-HS). Según la empresa, citada por Folha de S.Paulo, se trata de un efecto secundario conocido de las terapias CAR-T que puede causar complicaciones potencialmente mortales. El g1 informa de que el detonante de la suspensión vino de fuera de Brasil. El análisis de qué provocó las muertes aún es preliminar: la compañía revisa los casos con comités independientes de seguridad para entender por qué la respuesta inmunológica no fue controlada y cómo detectar señales de alerta más temprano.
Qué es el rap-cel
El rap-cel es una terapia tipo CAR-T: se extraen células de defensa del propio paciente, se modifican en laboratorio para reconocer y atacar un objetivo específico y se devuelven a la circulación. Novartis lo presentó como una terapia con potencial para "reiniciar el sistema inmunitario". La técnica ya se usa contra algunos tipos de cáncer, y los estudios de rap-cel en leucemia y linfoma no fueron alcanzados por la pausa. Según la empresa, la seguridad observada en esos pacientes sigue dentro de lo esperado para la clase de medicamentos.
La suspensión global se anunció el 1 de septiembre, y el medio especializado Endpoints News informó de las muertes la noche del 31 de agosto, según Folha de S.Paulo, que reprodujo un reportaje de Bloomberg. También por los casos, Bristol Myers Squibb informó que suspendió pruebas similares de su CAR-T para enfermedades autoinmunes, el zola-cel, "por un exceso de cautela". El g1 buscó a Novartis para comentar la decisión de la Anvisa y no obtuvo respuesta hasta la publicación.
En la práctica, el seguimiento clínico de los voluntarios ya tratados en los protocolos brasileños debe mantenerse, ya que la suspensión vale para nuevos procedimientos y reclutamientos. Quien participa en el estudio, o acompaña a alguien que participa, puede acudir al centro de investigación responsable para resolver dudas. Los usos ya establecidos de la técnica contra algunos tipos de cáncer no se ven afectados por esta decisión.