A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu nesta segunda-feira (14) os ensaios clínicos brasileiros de uma terapia celular experimental da Novartis para doenças autoimunes. A decisão, publicada no Diário Oficial da União, vem 13 dias depois de a farmacêutica suíça suspender temporariamente o programa global do produto, o rapcabtagene autoleucel (rap-cel ou YTB323), após a morte de três pacientes.
A ordem da agência interrompe os testes em humanos e a entrada de novos voluntários no país. Segundo o g1, eram três protocolos de fase 2, que testavam o rap-cel em pacientes com granulomatose com poliangeíte, poliangeíte microscópica, lúpus eritematoso sistêmico, nefrite lúpica e esclerose sistêmica cutânea difusa. A fase 2 é a etapa em que se avalia principalmente a segurança em um número maior de pessoas. O número de voluntários já tratados no Brasil não foi divulgado.
O que está confirmado e o que segue em análise
Está confirmado que houve três mortes no programa global e que a Novartis atribuiu as reações graves a uma condição conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS). Segundo a empresa, citada pela Folha de S.Paulo, trata-se de um efeito colateral conhecido das terapias CAR-T, que pode causar complicações potencialmente fatais. O g1 reporta que o gatilho da suspensão veio de fora do Brasil. Ainda é preliminar a análise do que levou às mortes: a companhia informou que revisa os casos com comitês independentes de segurança, para entender por que a resposta imunológica não foi controlada e como detectar sinais de alerta mais cedo.
O que é o rap-cel
O rap-cel é uma terapia do tipo CAR-T: células de defesa do próprio paciente são retiradas do corpo, modificadas em laboratório para reconhecer e atacar um alvo específico e depois devolvidas à circulação. A Novartis apresentou o produto como uma terapia com potencial para "reiniciar o sistema imunológico". A técnica já é usada contra alguns tipos de câncer, e os estudos do rap-cel em leucemia e linfoma não foram atingidos pela pausa. Segundo a empresa, a segurança observada nesses pacientes segue dentro do esperado para a classe de medicamentos.
A suspensão global foi anunciada em 1º de setembro, e o Endpoints News noticiou as mortes na noite de 31 de agosto, segundo a Folha, que reproduziu reportagem da Bloomberg. Também por causa dos casos, a Bristol Myers Squibb informou que suspendeu testes semelhantes de seu CAR-T para doenças autoimunes, o zola-cel, "por excesso de cautela". O g1 procurou a Novartis sobre a decisão da Anvisa e não teve retorno até a publicação.
Na prática: o acompanhamento clínico dos voluntários já tratados nos protocolos brasileiros deve ser mantido, já que a suspensão vale para novos procedimentos e recrutamentos. Quem participa ou acompanha alguém no estudo pode procurar o centro de pesquisa responsável para tirar dúvidas. Os usos já estabelecidos da técnica contra alguns tipos de câncer não são afetados por esta decisão.